Compoziție Myozyme
Myozyme este o pulbere din care se prepară o soluție perfuzabilă. Substanța activă se numește alglucozidază alfa.
Indicații Myozyme
Myozyme se utilizează pentru tratarea pacienților cu boala Pompe, o afecțiune ereditară rară. Pacienții cu boala Pompe nu au în cantitate suficientă o enzimă numită alfa-glucozidază. Această enzimă, în mod normal, transformă în glucoză zahărul depozitat sub formă de glicogen, care poate fi utilizat de celulele organismului pentru producerea de energie. Dacă această enzimă lipșeste, glicogenul se acumulează în anumite țesuturi, în special în mușchi, inclusiv la nivelul inimii și al diafragmei (principalul mușchi respirator situat sub plămâni).
Acumularea progresivă de glicogen cauzează o mare varietate de simptome, inclusiv inima mărită, dificultăți respiratorii și slăbiciune musculară. Boala poate apărea la naștere (forma de „debut infantil”), dar, și mai târziu, pe parcursul vieții (forma de „debut tardiv”). Pentru copiii mai mari și adulții cu forma de debut tardiv a bolii, există puține dovezi ale beneficiilor Myozyme. Deoarece numărul pacienților cu boala Pompe este scăzut, boala este considerata „rară”, iar Myozyme a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament folosit în boli rar întâlnite). Medicamentul se eliberează numai pe bază de rețetă.
Administrare Myozyme
Tratamentul cu acest medicament trebuie supravegheat de un medic cu experiență în tratarea pacienților cu boala Pompe sau cu alte boli metabolice ereditare de același tip. Se administrează sub formă de perfuzie în doză de 20 mg. per kilogram de greutate corporală, administrată o data la două săptămâni. Perfuzia trebuie începută într-un ritm lent, care trebuie apoi mărit treptat, dacă nu există semne de efecte secundare cauzate de perfuzie.
Acțiune terapeutică Myozyme
Myozyme este o terapie de substituție enzimatică. Terapia de substituție enzimatică asigură pacienților enzima deficitară, în cazul de față, alfa-glucozidaza. Substanța activă conținută de medicament, alglucozidaza alfa, este o copie a enzimei umane alfa-glucozidaza, care este produsă printr-o metodă cunoscută sub denumirea de „tehnologia ADN-ului recombinant”: enzima este obținută dintr-o celulă care a primit o genă (ADN), care o face capabilă să producă enzima. Enzima de substituție ajută la descompunerea glicogenului și impiedică acumularea anormală a acestuia în celule.
Contraindicații Myozyme
Myozyme nu se administrează persoanelor care au o reacție anafilactică (reacție alergică severă) care pune viața în pericol la alglucozidaza alfa sau la oricare alt ingredient al acestui medicament, care nu poate fi controlată prin administrarea medicamentului într-un ritm de perfuzare mai lent și într-o doză redusă.
Reacții adverse Myozyme
Pe durata studiilor efectuate pe pacienții cu boala Pompe cu debut infantil, cele mai frecvente efecte secundare asociate cu acest medicament (observate la mai mult de 1 din 10 pacienți) au fost: tahicardie (bătăi rapide ale inimii), îmbujorare (înroșire), tuse, tahipnee (respirație rapidă), vărsături, urticarie (erupții alergice), erupții cutanate, pirexie (febră) și un nivel scăzut al saturației cu oxigen (nivel scăzut al oxigenului în sânge).
În studiul privind boala cu debut tardiv, pacienții au avut multe dintre aceste efecte secundare, dar au fost observate mai rar decât în studiile privind boala cu debut infantil. Aproape toate efectele secundare observate în tratamentul cu acest medicament au apărut în timpul administrării perfuziei sau imediat după aceea și au fost ușoare sau moderate.
Pentru lista completă a tuturor efectelor secundare raportate asociate cu acest medicament, consultați prospectul. Pacienții cărora li se administrează pot dezvolta anticorpi (proteine produse drept răspuns la Myozyme). Efectul acestor anticorpi asupra siguranței și eficacității medicamentului nu este clarificat încă.
La anumiţi pacienţi trataţi cu alfa alglucozidază, au fost observate reacții recurente care constau în simptome pseudogripale sau într-o asociere de evenimente cum sunt febra, frisoanele, mialgia, artralgia, durerile sau fatigabilitatea, care apar după perfuzie şi durează, de obicei, câteva zile. La majoritatea pacienţilor s-a reuşit reluarea tratamentului cu alfa alglucozidază, administrată în doze mai mici şi/sau utilizând tratament prealabil cu medicamente antiinflamatoare şi/sau corticosteroizi şi s-a continuat tratamentul sub supraveghere medicală strictă.
Producator – SANOFI
