Etichetă: medicament orfan

Myozyme se utilizează pentru tratarea pacienților cu boala Pompe, o afecțiune ereditară rară. Pacienții cu boala Pompe nu au în cantitate suficientă o enzima numită alfa-glucozidază. Această enzimă, în mod normal, transformă în glucoză zaharul depozitat sub formă de glicogen, care poate fi utilizată de celulele organismului pentru producerea de energie.